Dahi kafalar
New member
Hastam çok yakındı. Politikacılara ve ilaç yöneticilerine gönderilen e-postalardan, bir sosyal medya kampanyasından ve umut ile korku arasında aylarca geçen aylardan sonra Michael Forbes kazanmıştı. Bir ilaç şirketi, ileri evre akciğer kanseri için ömrünü uzatabilecek yeni, onaylanmamış bir ilaç alabileceğine karar verdi. Haber geldiğinde ailesi, 55 yaşındaki Bay Forbes’un okyanusa bakan bir balkonda “Lovely Day” şarkısında dans eden bir görüntüsünü yayınladı.
Ancak birkaç hafta sonra yoğun deva ünitemizde entübe edildi. Araştırma tedavisi kendisine ulaşmadan önce gerekli evrak ve protokollerden geçerken, daha da hastalanmıştı. Ve solunum cihazı olmadan nefes alacak kadar gelişmediyse çok geç olacaktı. Her şey burada bitebilir mi?
Hastanede sonsuz trajedi permütasyonları olmasına rağmen, sağlık devası çalışanları, ulaşamayacakları bir ilacı almaya çok yakın olan biri için genellikle deva yapmazlar. Ancak, giderek büyüyen bir tedavi yelpazesi – immünoterapi ve yine bunların arasında terapi – hastalıkla yaşamanın sınırlarını zorladığı ve hastalara ve ailelere umut sunduğu için bu senaryonun daha yaygın hale gelmesi muhtemeldir.
Deneysel bir ilaca erken erişim elde etmek, genellikle test edildiği klinik bir araştırmaya kaydolmayı gerektirir. Deneme için uygun olmayan ve diğer tedavi seçenekleri tükenen kişiler, bu umut verici ancak onaylanmamış tedavileri almak için Gıda ve İlaç İdaresi’nin genişletilmiş erişim sürecine başvurabilir – ilaç şirketi kabul ederse .
Genişletilmiş erişim için verilen mücadele, daha fazla zaman için verilen bir mücadeledir. Ufkun hemen ötesindeki olasılık ile sert gerçeklik, bir kişiyi kurtarma içgüdüsü ile ilaç onayına giden tek yol olan klinik araştırmalar için kaynakları koruma ihtiyacı arasındaki bir dengedir.
Genişletilmiş erişim süreci (bazen şefkatli kullanım olarak adlandırılır) bir şekilde onlarca yıldır varlığını sürdürmektedir ve uzun süredir beraberinde bir dizi karanlık etik meseleyi de beraberinde getirmiştir. Çaresiz hastalar ve aileleri, ilaç şirketi başlangıçta bir talebi reddederse, genellikle medya kampanyaları yürütürler – ki bunu yetersiz tedarik, bir hastanın yararlanamayacak kadar hasta olduğu endişesi ve büyük ölçüde asılsız endişe gibi bir dizi nedenden dolayı yaparlar. olumsuz sonuç, ilacın gelecekteki onayını tehlikeye atabilir.
Elbette, araştırma amaçlı bir ilacın peşinde koşmanın doğru seçim olmadığı durumlar vardır. Birisi ölümle karşı karşıya olsa bile, yine de zarar olabilir. Ancak, ihtimaller ne kadar uzun olursa olsun, ölümcül hastalığı olan birinin bir kez daha vurulup vurulmayacağına kim karar vermeli?
Bay Forbes’un çilesi 2018’de göğsünde bir şey hissetmesiyle başladı ve kısa bir süre sonra Evre 4 akciğer kanseri olduğunu öğrendi. Eczacılık okulundayken, bu teşhis aylar içinde ölüm anlamına geliyordu. Şimdi, onunki gibi kanserleri hedefleyebilecek yeni ilaçlarla bir yıllık plan yapabilirdi. Belki daha fazla.
Yıllar geçtikçe, Bay Forbes ve karısı Alice Forbes, tedaviye yanıt verirken ihtiyatlı bir şekilde iyimser oldular. Ama sonra kanser çoklu tedavilerle ilerledi. Standart tedavi seçenekleri tükendiğinde, 2021’de onkoloğu, spesifik akciğer kanseri mutasyonuna sahip hastalar için yeni bir ilaç denemesinden bahsetti. İlk çalışmalarda, hastaların yaklaşık yüzde 40’ı kanserlerinin küçüldüğünü gördü, bu etki yaklaşık yedi ay sürdü. Bu bir tedavi değildi, ama ölümcül hasta biri için yedi güzel ay bir ömür gibi gelebilirdi.
Aile umutlarını bu ilaca bağladı. Bu nedenle, klinik denemelerin artık yeni katılımcıları kaydetmediğini öğrendiklerinde, genişletilmiş erişime yöneldiler – ancak ilaç şirketleri, özellikle yalnızca ön veri mevcut veya sınırlı tedarike sahip olanlar olmak üzere tüm ürünleri için bu yolu sunmuyor ve bu özel ilaç, böyle bir seçenek yok. Onkoloğu yine de ilaç şirketine talepte bulundu, ancak reddedildi.
Buna karşılık, ailesi kaynaklarını dağıttı ve ülke çapındaki arkadaşlarına ve akrabalarına ulaştı. İlaç şirketinin başkanı, kendisine bir istisna yapması için yalvaran yüzden fazla e-posta almış olmalı. Change.org’da bir imza kampanyası başlattılar ve politikacılara ve baskı uygulayabilecek diğer kişilere yazdılar. Kısa bir süre sonra, ilaç şirketi bir istisna yapmayı kabul etti ve Bay Forbes’un ilacı, esasen bir kişi için yazılmış bir klinik deney olan tek bir hasta protokolü aracılığıyla almasına izin verdi.
Ardından ilacın güvenli bir şekilde uygulanabilmesi için önce onkoloğunun protokolü yazmasını, ardından hastane ve FDA tarafından onaylanmasını bekledi. Bu yaklaşık altı hafta sürecekti ve bu süre içinde sağlığı bozuldu ve o zaman benim hastam oldu.
Oksijen seviyeleri sarsılırken, ailesinin şimdi karşı karşıya kalacağı yürek burkan kararları düşündüm. Şimdi bu ilacın olasılığını kovalamaya devam etmek, hastamızın acısını uzatmaktan başka bir işe yaramaz.
Bayan Forbes, ilaç gelene kadar kocasını solunum cihazına bağlı tutup tutamayacağını kısaca merak etse de, kocasının istediğinin bu olmadığını biliyordu. Makul bir iyileşme şansı varsa solunum tüpünü kabul etmişti, ancak bu artık mümkün değildi. Onkoloğunun elinde ilaç olsa bile, Bay Forbes artık buna tahammül edemeyecek kadar hastaydı. Kocasının sevdiği şeylerden bir daha asla zevk alamayacağını, ölümünün kaçınılmaz olduğunu bilen karısı, onun rahat etmesi için mühlet yapmayı tercih etti. Onunla tanıştıktan sadece üç gün sonra öldü ve o onun yanındaydı.
Hastamın ilacı daha erken almış olsaydı hala hayatta olabileceğini düşünmek cezbedici ama ne olacağını bilmek imkansız. Ben de ailesinin yaptığı gibi daha iyi bir yol olup olmadığını merak etmeliyim.
Süreci iyileştirmek için birçok girişimde bulunuldu. Çokça duyurulan ve tartışmalı 2018 tarihli Ulusal Deneme Hakkı Yasası, hastaların ve doktorların, FDA’yı dahil etmeden, ilaç şirketlerinden onaylanmamış tedavilere erişim için doğrudan talepte bulunmalarına izin veriyor Bazı uzmanlar bunun dar görüşlü olduğunu savunuyor; FDA tökezleyen bir blok gibi görünmüyor. Ajans, saatler veya günler içinde gelen bu tür neredeyse tüm talepleri onaylar ve önemli güvenceler sunabilir.
Bunun yerine, Forbes ailesinin gözlemlediği gibi, genellikle ana engel, ilaç şirketinin belirli bir ilaç için genişletilmiş bir erişim programına sahip olup olmadığıdır. , isteği onaylayıp onaylamadığı. Bazı büyük ilaç şirketleri bu bilgiyi kamuya açıklasa da, şirketlerin kaç tane talep kabul ettiklerini bildirme zorunluluğu yoktur.
Belki daha da önemlisi, ailelerin medya kampanyalarının bu kararları ne ölçüde etkilediği bilinmiyor. New York Üniversitesi Grossman Tıp Fakültesi’nde biyoetik profesörü olan Arthur Caplan’ı rahatsız eden de bu. “Kaynaklarınız varsa, halkla ilişkiler çalışanlarını işe alırsınız, kendi web sitenizi kurarsınız ve şirketi size bir şeyler sağlaması için suçlama veya utandırma şansınız oldukça yüksektir” dedi. “İnsanların bunu neden yaptığını anlıyorum ama bu pek adil bir sistem değil.”
Dr. Caplan olası bir çözüme öncülük etti. Johnson & Johnson’ın bir parçası olan Janssen Pharmaceuticals ile birlikte çalışarak, bu talepleri değerlendiren ve ardından ilaç şirketi için bir öneri geliştiren doktorlar, etikçiler ve topluluk üyelerinden oluşan bir danışma komitesine başkanlık ediyor. Dr. Caplan’ın da geliştirilmesine yardımcı olduğu ABD organ tahsisi sistemine çok benzer şekilde, bu komite sınırlı bir kaynağın adil bir şekilde tahsis edilmesini sağlamayı amaçlamaktadır. İlaç şirketleri, olumsuz bir sonucun tüketicinin ilaca olan güvenini etkileyebileceği endişesi nedeniyle en sempatik fotoğraflarla evet demeye yönlendirilmemeli veya hayır demeye zorlanmamalıdır. Bunun yerine, komite her anonim potansiyel alıcıya tutarlı kriterler uygular ve kişisel bir hikayenin, servetin veya medyadaki şöhretin acıklılığından ziyade tıbbi faktörlere dayalı bir karar verir.
Bu, özellikle sonuçların daha iyi izlenmesi ve klinisyenler için hastalarını klinik araştırmalara nasıl kaydettirecekleri ve bu denemeler bir olasılık değilse genişletilmiş erişimde gezinme konusunda daha iyi eğitim ile birleştiğinde bir başlangıçtır. Eğitim alan bir avukat olan Bayan Forbes, bu navigasyon ve savunmanın çoğunu kendi başına yaptı, ancak bunun mümkün olmayacağı birçok aile var. Ve klinisyenlerin zamanı sınırlı bir kaynak olduğunda, işe yaradığı henüz kanıtlanmamış bir ilaç için bu sürecin ne kadarını gerçekçi olarak üstlenebilirler?
Bu konuşmanın çoğunun arkasındaki soru budur. Alternatif ölüm olduğunda ne kadar ileri gidebiliriz? Ve bu süreçte ne feda ediliyor? Bayan Forbes, o son haftalar hakkında bana, “O kadar nadir biri olabileceğinize, bir sonraki ilaç için yeterince uzun süre hayatta kalabilirseniz, bunun bir şeyleri değiştirebileceğine dair umudunuzu koruyorsunuz,” dedi.
Kocası genişletilmiş erişimli ilacı hiç almamış olsa da, kalan zamanlarının ve çabalarının çoğunu onu takip etmeye adadıkları için pişman değil. Bu ilacın işe yarayacağına inandıklarını söyledi, ancak aynı zamanda Bay Forbes’un onu göremeyecek kadar yaşamadığı bir gerçeği de göz önünde bulundurabildiler.
“Her şeyin nasıl bittiğine rağmen, Michael’ın olumlu ve umutlu hissetmesi iyi oldu,” dedi. “Benim için çok iyiydi çünkü çevrilmemiş taş yoktu.” Bu onların istediği türden bir zafer değil, ama bu bir şey.
Katkıda bulunan bir Opinion yazarı olan Daniela J. Lamas (@danielalamasmd), Boston’daki Brigham and Women’s Hospital’da akciğer ve yoğun bakım doktorudur.
The Times, editöre çeşitli mektuplar yayınlamaya kararlıdır . Bu veya makalelerimizden herhangi biri hakkında ne düşündüğünüzü duymak isteriz. İşte bazı ipuçları . Ve işte e-postamız: [email protected] .
Facebook , Twitter (@NYTopinion) üzerinden The New York Times Opinion bölümünü takip edin ) ve Instagram .
Ancak birkaç hafta sonra yoğun deva ünitemizde entübe edildi. Araştırma tedavisi kendisine ulaşmadan önce gerekli evrak ve protokollerden geçerken, daha da hastalanmıştı. Ve solunum cihazı olmadan nefes alacak kadar gelişmediyse çok geç olacaktı. Her şey burada bitebilir mi?
Hastanede sonsuz trajedi permütasyonları olmasına rağmen, sağlık devası çalışanları, ulaşamayacakları bir ilacı almaya çok yakın olan biri için genellikle deva yapmazlar. Ancak, giderek büyüyen bir tedavi yelpazesi – immünoterapi ve yine bunların arasında terapi – hastalıkla yaşamanın sınırlarını zorladığı ve hastalara ve ailelere umut sunduğu için bu senaryonun daha yaygın hale gelmesi muhtemeldir.
Deneysel bir ilaca erken erişim elde etmek, genellikle test edildiği klinik bir araştırmaya kaydolmayı gerektirir. Deneme için uygun olmayan ve diğer tedavi seçenekleri tükenen kişiler, bu umut verici ancak onaylanmamış tedavileri almak için Gıda ve İlaç İdaresi’nin genişletilmiş erişim sürecine başvurabilir – ilaç şirketi kabul ederse .
Genişletilmiş erişim için verilen mücadele, daha fazla zaman için verilen bir mücadeledir. Ufkun hemen ötesindeki olasılık ile sert gerçeklik, bir kişiyi kurtarma içgüdüsü ile ilaç onayına giden tek yol olan klinik araştırmalar için kaynakları koruma ihtiyacı arasındaki bir dengedir.
Genişletilmiş erişim süreci (bazen şefkatli kullanım olarak adlandırılır) bir şekilde onlarca yıldır varlığını sürdürmektedir ve uzun süredir beraberinde bir dizi karanlık etik meseleyi de beraberinde getirmiştir. Çaresiz hastalar ve aileleri, ilaç şirketi başlangıçta bir talebi reddederse, genellikle medya kampanyaları yürütürler – ki bunu yetersiz tedarik, bir hastanın yararlanamayacak kadar hasta olduğu endişesi ve büyük ölçüde asılsız endişe gibi bir dizi nedenden dolayı yaparlar. olumsuz sonuç, ilacın gelecekteki onayını tehlikeye atabilir.
Elbette, araştırma amaçlı bir ilacın peşinde koşmanın doğru seçim olmadığı durumlar vardır. Birisi ölümle karşı karşıya olsa bile, yine de zarar olabilir. Ancak, ihtimaller ne kadar uzun olursa olsun, ölümcül hastalığı olan birinin bir kez daha vurulup vurulmayacağına kim karar vermeli?
Bay Forbes’un çilesi 2018’de göğsünde bir şey hissetmesiyle başladı ve kısa bir süre sonra Evre 4 akciğer kanseri olduğunu öğrendi. Eczacılık okulundayken, bu teşhis aylar içinde ölüm anlamına geliyordu. Şimdi, onunki gibi kanserleri hedefleyebilecek yeni ilaçlarla bir yıllık plan yapabilirdi. Belki daha fazla.
Yıllar geçtikçe, Bay Forbes ve karısı Alice Forbes, tedaviye yanıt verirken ihtiyatlı bir şekilde iyimser oldular. Ama sonra kanser çoklu tedavilerle ilerledi. Standart tedavi seçenekleri tükendiğinde, 2021’de onkoloğu, spesifik akciğer kanseri mutasyonuna sahip hastalar için yeni bir ilaç denemesinden bahsetti. İlk çalışmalarda, hastaların yaklaşık yüzde 40’ı kanserlerinin küçüldüğünü gördü, bu etki yaklaşık yedi ay sürdü. Bu bir tedavi değildi, ama ölümcül hasta biri için yedi güzel ay bir ömür gibi gelebilirdi.
Aile umutlarını bu ilaca bağladı. Bu nedenle, klinik denemelerin artık yeni katılımcıları kaydetmediğini öğrendiklerinde, genişletilmiş erişime yöneldiler – ancak ilaç şirketleri, özellikle yalnızca ön veri mevcut veya sınırlı tedarike sahip olanlar olmak üzere tüm ürünleri için bu yolu sunmuyor ve bu özel ilaç, böyle bir seçenek yok. Onkoloğu yine de ilaç şirketine talepte bulundu, ancak reddedildi.
Buna karşılık, ailesi kaynaklarını dağıttı ve ülke çapındaki arkadaşlarına ve akrabalarına ulaştı. İlaç şirketinin başkanı, kendisine bir istisna yapması için yalvaran yüzden fazla e-posta almış olmalı. Change.org’da bir imza kampanyası başlattılar ve politikacılara ve baskı uygulayabilecek diğer kişilere yazdılar. Kısa bir süre sonra, ilaç şirketi bir istisna yapmayı kabul etti ve Bay Forbes’un ilacı, esasen bir kişi için yazılmış bir klinik deney olan tek bir hasta protokolü aracılığıyla almasına izin verdi.
Ardından ilacın güvenli bir şekilde uygulanabilmesi için önce onkoloğunun protokolü yazmasını, ardından hastane ve FDA tarafından onaylanmasını bekledi. Bu yaklaşık altı hafta sürecekti ve bu süre içinde sağlığı bozuldu ve o zaman benim hastam oldu.
Oksijen seviyeleri sarsılırken, ailesinin şimdi karşı karşıya kalacağı yürek burkan kararları düşündüm. Şimdi bu ilacın olasılığını kovalamaya devam etmek, hastamızın acısını uzatmaktan başka bir işe yaramaz.
Bayan Forbes, ilaç gelene kadar kocasını solunum cihazına bağlı tutup tutamayacağını kısaca merak etse de, kocasının istediğinin bu olmadığını biliyordu. Makul bir iyileşme şansı varsa solunum tüpünü kabul etmişti, ancak bu artık mümkün değildi. Onkoloğunun elinde ilaç olsa bile, Bay Forbes artık buna tahammül edemeyecek kadar hastaydı. Kocasının sevdiği şeylerden bir daha asla zevk alamayacağını, ölümünün kaçınılmaz olduğunu bilen karısı, onun rahat etmesi için mühlet yapmayı tercih etti. Onunla tanıştıktan sadece üç gün sonra öldü ve o onun yanındaydı.
Hastamın ilacı daha erken almış olsaydı hala hayatta olabileceğini düşünmek cezbedici ama ne olacağını bilmek imkansız. Ben de ailesinin yaptığı gibi daha iyi bir yol olup olmadığını merak etmeliyim.
Süreci iyileştirmek için birçok girişimde bulunuldu. Çokça duyurulan ve tartışmalı 2018 tarihli Ulusal Deneme Hakkı Yasası, hastaların ve doktorların, FDA’yı dahil etmeden, ilaç şirketlerinden onaylanmamış tedavilere erişim için doğrudan talepte bulunmalarına izin veriyor Bazı uzmanlar bunun dar görüşlü olduğunu savunuyor; FDA tökezleyen bir blok gibi görünmüyor. Ajans, saatler veya günler içinde gelen bu tür neredeyse tüm talepleri onaylar ve önemli güvenceler sunabilir.
Bunun yerine, Forbes ailesinin gözlemlediği gibi, genellikle ana engel, ilaç şirketinin belirli bir ilaç için genişletilmiş bir erişim programına sahip olup olmadığıdır. , isteği onaylayıp onaylamadığı. Bazı büyük ilaç şirketleri bu bilgiyi kamuya açıklasa da, şirketlerin kaç tane talep kabul ettiklerini bildirme zorunluluğu yoktur.
Belki daha da önemlisi, ailelerin medya kampanyalarının bu kararları ne ölçüde etkilediği bilinmiyor. New York Üniversitesi Grossman Tıp Fakültesi’nde biyoetik profesörü olan Arthur Caplan’ı rahatsız eden de bu. “Kaynaklarınız varsa, halkla ilişkiler çalışanlarını işe alırsınız, kendi web sitenizi kurarsınız ve şirketi size bir şeyler sağlaması için suçlama veya utandırma şansınız oldukça yüksektir” dedi. “İnsanların bunu neden yaptığını anlıyorum ama bu pek adil bir sistem değil.”
Dr. Caplan olası bir çözüme öncülük etti. Johnson & Johnson’ın bir parçası olan Janssen Pharmaceuticals ile birlikte çalışarak, bu talepleri değerlendiren ve ardından ilaç şirketi için bir öneri geliştiren doktorlar, etikçiler ve topluluk üyelerinden oluşan bir danışma komitesine başkanlık ediyor. Dr. Caplan’ın da geliştirilmesine yardımcı olduğu ABD organ tahsisi sistemine çok benzer şekilde, bu komite sınırlı bir kaynağın adil bir şekilde tahsis edilmesini sağlamayı amaçlamaktadır. İlaç şirketleri, olumsuz bir sonucun tüketicinin ilaca olan güvenini etkileyebileceği endişesi nedeniyle en sempatik fotoğraflarla evet demeye yönlendirilmemeli veya hayır demeye zorlanmamalıdır. Bunun yerine, komite her anonim potansiyel alıcıya tutarlı kriterler uygular ve kişisel bir hikayenin, servetin veya medyadaki şöhretin acıklılığından ziyade tıbbi faktörlere dayalı bir karar verir.
Bu, özellikle sonuçların daha iyi izlenmesi ve klinisyenler için hastalarını klinik araştırmalara nasıl kaydettirecekleri ve bu denemeler bir olasılık değilse genişletilmiş erişimde gezinme konusunda daha iyi eğitim ile birleştiğinde bir başlangıçtır. Eğitim alan bir avukat olan Bayan Forbes, bu navigasyon ve savunmanın çoğunu kendi başına yaptı, ancak bunun mümkün olmayacağı birçok aile var. Ve klinisyenlerin zamanı sınırlı bir kaynak olduğunda, işe yaradığı henüz kanıtlanmamış bir ilaç için bu sürecin ne kadarını gerçekçi olarak üstlenebilirler?
Bu konuşmanın çoğunun arkasındaki soru budur. Alternatif ölüm olduğunda ne kadar ileri gidebiliriz? Ve bu süreçte ne feda ediliyor? Bayan Forbes, o son haftalar hakkında bana, “O kadar nadir biri olabileceğinize, bir sonraki ilaç için yeterince uzun süre hayatta kalabilirseniz, bunun bir şeyleri değiştirebileceğine dair umudunuzu koruyorsunuz,” dedi.
Kocası genişletilmiş erişimli ilacı hiç almamış olsa da, kalan zamanlarının ve çabalarının çoğunu onu takip etmeye adadıkları için pişman değil. Bu ilacın işe yarayacağına inandıklarını söyledi, ancak aynı zamanda Bay Forbes’un onu göremeyecek kadar yaşamadığı bir gerçeği de göz önünde bulundurabildiler.
“Her şeyin nasıl bittiğine rağmen, Michael’ın olumlu ve umutlu hissetmesi iyi oldu,” dedi. “Benim için çok iyiydi çünkü çevrilmemiş taş yoktu.” Bu onların istediği türden bir zafer değil, ama bu bir şey.
Katkıda bulunan bir Opinion yazarı olan Daniela J. Lamas (@danielalamasmd), Boston’daki Brigham and Women’s Hospital’da akciğer ve yoğun bakım doktorudur.
The Times, editöre çeşitli mektuplar yayınlamaya kararlıdır . Bu veya makalelerimizden herhangi biri hakkında ne düşündüğünüzü duymak isteriz. İşte bazı ipuçları . Ve işte e-postamız: [email protected] .
Facebook , Twitter (@NYTopinion) üzerinden The New York Times Opinion bölümünü takip edin ) ve Instagram .