Dahi kafalar
New member
Tedavisi olmayan bir hastalıkla karşılaştığında, birçok insan yardımcı olabilecek her şeyi denemeye isteklidir. Bu, özellikle kişinin hastalığı, felç veya hafıza kaybı gibi yaşam tarzlarını derinden değiştirdiğinde veya erken ölüme yol açabileceği durumlarda geçerlidir.
Bu tür tahminlere sahip kişiler, güvenli veya işe yarayacaklarını gösteren sağlam veriler olmasa bile, deneysel tedavileri denemeye diğerlerinden daha istekli olabilir. Hastalar ve savunuculuk grupları, son yıllarda daha hızlı erişim için zorladı. Buna karşılık, Gıda ve İlaç İdaresi, etkili tedavileri olmayan ciddi durumlar için yeni tıbbi ürünlere erişimi hızlandıran programlar oluşturmuştur.
Ajans yakın zamanda, ölümcül bir nörolojik bozukluk olan ALS için bir tedaviyi onayladı, ancak Relyvrio adı verilen ilacın hastaların yaşamlarını uzatıp uzatmayacağına veya hastalıklarının ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmayacağına dair sorulara rağmen. İlaç güvenli göründüğü için ajans, “ALS’nin ciddi ve yaşamı tehdit eden doğası ve karşılanmayan önemli ihtiyaç göz önüne alındığında, bu durumda bu belirsizlik seviyesi kabul edilebilir” diye gerekçe gösterdi. Devam eden doğrulayıcı denemeler kötü sonuçlar verirse, FDA ilacın onayını geri çekebilir.
Bu, FDA’nın, hızlandırılmış onay olarak adlandırılan yeni tedavilere erişimi hızlandırmak için programlarından biri aracılığıyla Alzheimer ilacı Aduhelm’in tartışmalı 2021 onayını hatırlattı. Ajans için bir danışma komitesi, ilacın işe yaradığına dair güçlü bir kanıt bulunmadığına karar verdi, ancak FDA, bazı hastaları ve savunma gruplarını memnun etmek için yine de yeşil ışık yaktı.
Klinik deneyler dışındaki deneysel tedavilere erişim konusunda hasta savunuculuk grupları ve ilaç şirketlerine (ücretsiz) danışan bir biyoetik uzmanı olarak – adı geçen iki ilacın yapımcıları olan Amylyx ve Biogen dahil – FDA gibi şirketlerin ve düzenleyicilerin baskı altında olduğunu anlıyorum. , tedaviye ihtiyacı olan hastaların hissettikleri ıstırabın yanı sıra. Yine de, güvenli bir şekilde çalıştıklarına dair kanıt toplamak yerine, kanıtlanmamış tıbbi ürünlere erişime öncelik vermeye yönelik bir eğilim olarak gördüğüm şeyden derin endişe duyuyorum. .
Bu eğilim devam ederse, insanların giderek daha fazla etkisiz ve muhtemelen güvenli olmayan tıbbi ürünleri kullanmasına ve bu ürünler için ödeme yapmasına neden olabilir. En kötü durumda, yetersiz düzenleme altında uyuşturucuya bağlı zararların meydana geldiği bir döneme dönüş olabilir.
Bir tıbbi ürünün güvenli ve etkili olup olmadığının belirlenmesi hem bilimsel hem de değer yargılarını gerektirir. Klinik testlerden toplanan veriler, bir ürünün insan vücudu üzerindeki etkisine ve tedavi edilmesi amaçlanan duruma ilişkin içgörü sağlar, ancak ilacın güvenli olup olmadığına karar vermek için muhakeme ve muhakeme gerekir. yeterliveya etkili yeterliolası yan etkiler göz önüne alındığında, bunu değerli kılmak için.
Yeni bir tıbbi ürünün FDA onayını hak ettiğini gösteren tek bir gösterge yoktur. Paydaşlar, hangi kanıtların yeterli olduğu konusunda farklı görüşlere sahiptir. Bazıları randomize klinik çalışmalardan elde edilen istatistiksel olarak anlamlı sonuçları kritik olarak görebilirken, diğerleri hasta referanslarına daha fazla değer verebilir. FDA, bu farklı görüşlerin ortasında tüm ülke için bir karar verme zorluğuna sahiptir.
FDA’nın Relyvrio ve Aduhelm için onayları, bu ilaçlara ve kullanımlarına özgü faktörlere bağlıydı. Ancak her iki vaka da, net bir etkililik eksikliğinin, bazı hastaları ilaçları deneme fırsatını istemekten alıkoymadığını ortaya koydu.
Duygusal düzeyde, konu bedeniniz ve yaşamınız olduğunda, istediğiniz riski üstlenebilmeniz gerektiği argümanını anlayabiliyorum. Ayrıca, ister milyonlarca insanı etkileyen bir pandemi olsun ister nadir, yıkıcı bir hastalık olsun, belirli durumlarda kanıt için daha düşük bir çıta olması ve insanların risk almasına izin vermek için daha fazla istekli olması gerektiğine dair ikna edici bir argüman var. Bir ürünün güvenliği veya etkinliği hakkında mutlak kesinliğin her zaman gerekli olmadığı fikri, FDA’nın Covid-19 aşıları ve tedavileri için acil kullanım yetkilendirmesinde sergileniyordu (ki bu, iyi çalıştıklarına ve güvenli olduklarına dair güçlü erken kanıtlara sahipti). Bu tür düzenleyici esneklik bir krizde rahatlama sağlayabilir, ancak kullanımı istisnai olmalıdır.
Kanıta dayalı tıp, titiz bir tıbbi ürün değerlendirme sistemi gerektirir. Pandemi gibi krizlerde bile, erişimin hızlandırıldığı durumlarda, piyasaya süratle sürülen ürünler üzerinde çalışmaya devam edilmesini sağlamak için her türlü çaba gösterilmelidir.
Bir ilaç FDA’dan hızlandırılmış onay aldığında, üreticinin güvenliği ve etkinliği hakkında veri toplamaya devam etmesi beklenir. Doğrulayıcı veriler inandırıcı değilse ürün onayını kaybedebilir. Ama bu her zaman olmuyor. Sağlık ve İnsani Hizmetler Departmanı’nın Genel Müfettiş Ofisi tarafından hazırlanan bir 2022 raporu, 1992’de tanıtılan hızlandırılmış onayların son birkaç yılda önemli ölçüde arttığını ve bu ilaç başvurularının üçte birinden fazlasının eksik doğrulamaya sahip olduğunu buldu. denemeler
Veri, bir ürünün güvenli veya etkili olmadığını gösterse bile, FDA ürünü piyasadan hızla kaldıramaz. Örneğin, erken doğum önleme ilacı Makena 2011’de hızlandırılmış onay aldı. Ekim 2020’de FDA, takip çalışmasının işe yaradığını doğrulayamadığı için geri çekilmesini önerdi. Bununla birlikte, ilaç Amerika Birleşik Devletleri’nde satılmaya devam ediyor ve ajans yakında görüşmek üzere toplanacak.
Daha iyi bir sürece ihtiyaç olduğu açıktır.
Hızlandırılmış onayın faydalarını korurken bu eksiklikleri gidermeye yönelik sağlam bir adım, Mart ayında Meclis’te sunulan Hızlandırılmış Onay Dürüstlük Yasası’nda bulunur. Tasarı, ilaç şirketlerinin, hızlandırılmış onay verilmeden önce takip çalışmalarının nasıl yürütüleceği konusunda FDA ile bir anlaşma yapmasını gerektiriyor. Takip çalışmalarından daha sık güncelleme yapılmasını zorunlu kılacak, daha fazla çalışma için kararlaştırılan son tarihten bir yıl sonra otomatik olarak hızlandırılmış onay süresi dolacak ve etkisiz ürünleri piyasadan çekme sürecini düzene sokacaktır.
Daha fazla reforma ihtiyaç duyulabilir, ancak bu tür bir titizliğin eklenmesi, klinisyenlerin, hastaların ve sigortacıların sisteme ve onayladığı tedavilere daha fazla güven duymalarını mümkün kılmak için uzun bir yol kat edecektir.
Hastaların, üzücü bir hastalık sırasında kanıtlanmamış tıbbi tedavileri kullanma arzusunun azalması pek olası değildir. Ancak, gerekli verileri toplama pahasına erişim, hastalar için bir kazanç değildir. Hızlandırılmış onay, makul bir model sağlar, ancak korkuluklar şimdiye kadar büyük ölçüde teorik olmuştur. Bu programın vaadi ancak değişikliklerle gerçekten karşılanabilir.
Alison Bateman-House, NYU Grossman Tıp Okulu’nda nüfus sağlığı bölümünde tıp etiği bölümünde yardımcı doçenttir. Araştırma amaçlı tıbbi ürünlere erişimle ilgili etik ve politika konularını araştırır ve ilaç şirketlerine erişim ve klinik araştırma tasarımı konusunda tavsiyelerde bulunur.
The Times yayınlamaya kararlı harf çeşitliliği editöre. Bu veya makalelerimizden herhangi biri hakkında ne düşündüğünüzü duymak isteriz. İşte bazıları ipuçları . Ve işte e-postamız: [email protected] .
The New York Times Opinion bölümünü takip edin Facebook , Twitter (@zeynep) ve Instagram .
Bu tür tahminlere sahip kişiler, güvenli veya işe yarayacaklarını gösteren sağlam veriler olmasa bile, deneysel tedavileri denemeye diğerlerinden daha istekli olabilir. Hastalar ve savunuculuk grupları, son yıllarda daha hızlı erişim için zorladı. Buna karşılık, Gıda ve İlaç İdaresi, etkili tedavileri olmayan ciddi durumlar için yeni tıbbi ürünlere erişimi hızlandıran programlar oluşturmuştur.
Ajans yakın zamanda, ölümcül bir nörolojik bozukluk olan ALS için bir tedaviyi onayladı, ancak Relyvrio adı verilen ilacın hastaların yaşamlarını uzatıp uzatmayacağına veya hastalıklarının ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmayacağına dair sorulara rağmen. İlaç güvenli göründüğü için ajans, “ALS’nin ciddi ve yaşamı tehdit eden doğası ve karşılanmayan önemli ihtiyaç göz önüne alındığında, bu durumda bu belirsizlik seviyesi kabul edilebilir” diye gerekçe gösterdi. Devam eden doğrulayıcı denemeler kötü sonuçlar verirse, FDA ilacın onayını geri çekebilir.
Bu, FDA’nın, hızlandırılmış onay olarak adlandırılan yeni tedavilere erişimi hızlandırmak için programlarından biri aracılığıyla Alzheimer ilacı Aduhelm’in tartışmalı 2021 onayını hatırlattı. Ajans için bir danışma komitesi, ilacın işe yaradığına dair güçlü bir kanıt bulunmadığına karar verdi, ancak FDA, bazı hastaları ve savunma gruplarını memnun etmek için yine de yeşil ışık yaktı.
Klinik deneyler dışındaki deneysel tedavilere erişim konusunda hasta savunuculuk grupları ve ilaç şirketlerine (ücretsiz) danışan bir biyoetik uzmanı olarak – adı geçen iki ilacın yapımcıları olan Amylyx ve Biogen dahil – FDA gibi şirketlerin ve düzenleyicilerin baskı altında olduğunu anlıyorum. , tedaviye ihtiyacı olan hastaların hissettikleri ıstırabın yanı sıra. Yine de, güvenli bir şekilde çalıştıklarına dair kanıt toplamak yerine, kanıtlanmamış tıbbi ürünlere erişime öncelik vermeye yönelik bir eğilim olarak gördüğüm şeyden derin endişe duyuyorum. .
Bu eğilim devam ederse, insanların giderek daha fazla etkisiz ve muhtemelen güvenli olmayan tıbbi ürünleri kullanmasına ve bu ürünler için ödeme yapmasına neden olabilir. En kötü durumda, yetersiz düzenleme altında uyuşturucuya bağlı zararların meydana geldiği bir döneme dönüş olabilir.
Bir tıbbi ürünün güvenli ve etkili olup olmadığının belirlenmesi hem bilimsel hem de değer yargılarını gerektirir. Klinik testlerden toplanan veriler, bir ürünün insan vücudu üzerindeki etkisine ve tedavi edilmesi amaçlanan duruma ilişkin içgörü sağlar, ancak ilacın güvenli olup olmadığına karar vermek için muhakeme ve muhakeme gerekir. yeterliveya etkili yeterliolası yan etkiler göz önüne alındığında, bunu değerli kılmak için.
Yeni bir tıbbi ürünün FDA onayını hak ettiğini gösteren tek bir gösterge yoktur. Paydaşlar, hangi kanıtların yeterli olduğu konusunda farklı görüşlere sahiptir. Bazıları randomize klinik çalışmalardan elde edilen istatistiksel olarak anlamlı sonuçları kritik olarak görebilirken, diğerleri hasta referanslarına daha fazla değer verebilir. FDA, bu farklı görüşlerin ortasında tüm ülke için bir karar verme zorluğuna sahiptir.
FDA’nın Relyvrio ve Aduhelm için onayları, bu ilaçlara ve kullanımlarına özgü faktörlere bağlıydı. Ancak her iki vaka da, net bir etkililik eksikliğinin, bazı hastaları ilaçları deneme fırsatını istemekten alıkoymadığını ortaya koydu.
Duygusal düzeyde, konu bedeniniz ve yaşamınız olduğunda, istediğiniz riski üstlenebilmeniz gerektiği argümanını anlayabiliyorum. Ayrıca, ister milyonlarca insanı etkileyen bir pandemi olsun ister nadir, yıkıcı bir hastalık olsun, belirli durumlarda kanıt için daha düşük bir çıta olması ve insanların risk almasına izin vermek için daha fazla istekli olması gerektiğine dair ikna edici bir argüman var. Bir ürünün güvenliği veya etkinliği hakkında mutlak kesinliğin her zaman gerekli olmadığı fikri, FDA’nın Covid-19 aşıları ve tedavileri için acil kullanım yetkilendirmesinde sergileniyordu (ki bu, iyi çalıştıklarına ve güvenli olduklarına dair güçlü erken kanıtlara sahipti). Bu tür düzenleyici esneklik bir krizde rahatlama sağlayabilir, ancak kullanımı istisnai olmalıdır.
Kanıta dayalı tıp, titiz bir tıbbi ürün değerlendirme sistemi gerektirir. Pandemi gibi krizlerde bile, erişimin hızlandırıldığı durumlarda, piyasaya süratle sürülen ürünler üzerinde çalışmaya devam edilmesini sağlamak için her türlü çaba gösterilmelidir.
Bir ilaç FDA’dan hızlandırılmış onay aldığında, üreticinin güvenliği ve etkinliği hakkında veri toplamaya devam etmesi beklenir. Doğrulayıcı veriler inandırıcı değilse ürün onayını kaybedebilir. Ama bu her zaman olmuyor. Sağlık ve İnsani Hizmetler Departmanı’nın Genel Müfettiş Ofisi tarafından hazırlanan bir 2022 raporu, 1992’de tanıtılan hızlandırılmış onayların son birkaç yılda önemli ölçüde arttığını ve bu ilaç başvurularının üçte birinden fazlasının eksik doğrulamaya sahip olduğunu buldu. denemeler
Veri, bir ürünün güvenli veya etkili olmadığını gösterse bile, FDA ürünü piyasadan hızla kaldıramaz. Örneğin, erken doğum önleme ilacı Makena 2011’de hızlandırılmış onay aldı. Ekim 2020’de FDA, takip çalışmasının işe yaradığını doğrulayamadığı için geri çekilmesini önerdi. Bununla birlikte, ilaç Amerika Birleşik Devletleri’nde satılmaya devam ediyor ve ajans yakında görüşmek üzere toplanacak.
Daha iyi bir sürece ihtiyaç olduğu açıktır.
Hızlandırılmış onayın faydalarını korurken bu eksiklikleri gidermeye yönelik sağlam bir adım, Mart ayında Meclis’te sunulan Hızlandırılmış Onay Dürüstlük Yasası’nda bulunur. Tasarı, ilaç şirketlerinin, hızlandırılmış onay verilmeden önce takip çalışmalarının nasıl yürütüleceği konusunda FDA ile bir anlaşma yapmasını gerektiriyor. Takip çalışmalarından daha sık güncelleme yapılmasını zorunlu kılacak, daha fazla çalışma için kararlaştırılan son tarihten bir yıl sonra otomatik olarak hızlandırılmış onay süresi dolacak ve etkisiz ürünleri piyasadan çekme sürecini düzene sokacaktır.
Daha fazla reforma ihtiyaç duyulabilir, ancak bu tür bir titizliğin eklenmesi, klinisyenlerin, hastaların ve sigortacıların sisteme ve onayladığı tedavilere daha fazla güven duymalarını mümkün kılmak için uzun bir yol kat edecektir.
Hastaların, üzücü bir hastalık sırasında kanıtlanmamış tıbbi tedavileri kullanma arzusunun azalması pek olası değildir. Ancak, gerekli verileri toplama pahasına erişim, hastalar için bir kazanç değildir. Hızlandırılmış onay, makul bir model sağlar, ancak korkuluklar şimdiye kadar büyük ölçüde teorik olmuştur. Bu programın vaadi ancak değişikliklerle gerçekten karşılanabilir.
Alison Bateman-House, NYU Grossman Tıp Okulu’nda nüfus sağlığı bölümünde tıp etiği bölümünde yardımcı doçenttir. Araştırma amaçlı tıbbi ürünlere erişimle ilgili etik ve politika konularını araştırır ve ilaç şirketlerine erişim ve klinik araştırma tasarımı konusunda tavsiyelerde bulunur.
The Times yayınlamaya kararlı harf çeşitliliği editöre. Bu veya makalelerimizden herhangi biri hakkında ne düşündüğünüzü duymak isteriz. İşte bazıları ipuçları . Ve işte e-postamız: [email protected] .
The New York Times Opinion bölümünü takip edin Facebook , Twitter (@zeynep) ve Instagram .